O que é terapia gênica? Como é que funciona?

Os genes nas células do seu corpo desempenham um papel importante na sua saúde — na verdade, um gene defeituoso ou genes podem deixá-lo doente.

Reconhecendo isso, os cientistas têm trabalhado durante décadas sobre as formas de modificar os genes ou substituir genes defeituosos com saudáveis para tratar, curar ou prevenir uma doença ou condição médica.

Agora esta pesquisa na terapia gênica finalmente está pagando. Desde agosto de 2017, a U.S. Food and Drug Administration aprovou três produtos de terapia genética, o primeiro de seu tipo.

Dois deles reprogram um paciente possuir células para atacar um câncer mortal e os mais recentes alvos de produto aprovado uma doença causada por mutações em um gene específico.

O que são as células e Genes? Como eles interagem?

Qual é a relação entre células e genes?

As células são os blocos de construção básicos de todos os seres vivos; o corpo humano é composto de trilhões deles. Dentro de nossas células, existem milhares de genes que fornecem as informações para a produção de proteínas específicas e enzimas que fazem os músculos, ossos e sangue, que por sua vez, suporta a maioria das funções do nosso corpo, tais como a digestão, fazendo a energia e crescendo. Cultura de pilha de pratos de Petri

Como funciona a terapia gênica

Às vezes a totalidade ou parte de um gene está defeituoso ou ausente desde o nascimento, ou um gene pode alterar ou mutação durante a vida adulta. Qualquer um destas variações podem prejudicar como proteínas são feitas, o que pode contribuir para problemas de saúde ou doenças.

Na terapia genética, os cientistas podem fazer uma das várias coisas dependendo do problema que está presente. Eles podem substituir um gene que causa um problema médico com aquele que não, adicionar genes para ajudar o corpo a combater ou tratar a doença, ou desativar genes que estão causando problemas.

Para inserir novos genes diretamente para as células, os cientistas usam um veículo chamado um "vetor", que é alterado geneticamente para entregar o gene.

Vírus, por exemplo, têm uma habilidade natural para entregar o material genético nas células e portanto, podem ser usados como vetores. Antes que um vírus podem ser usado para transportar genes terapêuticos em células humanas, no entanto, ele é modificado para remover a sua capacidade de causar doença infecciosa.

Terapia genética pode ser usada para modificar as células dentro ou fora do corpo. Quando é feito dentro do corpo, um médico vai injetar o vetor que carreg o gene diretamente na parte do corpo que possui células defeituosas.

Na terapia genética, que é usado para modificar a células fora do corpo, sangue, medula óssea, ou outro tecido pode ser tomado de um paciente, e tipos específicos de células podem ser separados no laboratório. O vetor contendo o gene desejado é introduzido por essas células. As células são deixadas, para multiplicar em laboratório e então são injetadas volta para o paciente, onde eles continuam a se multiplicar e eventualmente produzir o efeito desejado.

Antes de uma terapia genética pode ir ao mercado...

Antes que uma empresa pode comercializar um produto de terapia genética para uso em seres humanos, o produto da terapia do gene tem que ser testado para a segurança e eficácia para que os cientistas do FDA podem considerar se os riscos da terapia são aceitáveis tendo em conta os benefícios.

Terapia genética mantém a promessa de transformar a medicina e criar opções para os pacientes que vivem com doenças de difícil e até mesmo incuráveis. Como os cientistas continuam a fazer grandes avanços na terapia, FDA está empenhada em ajudar a acelerar o desenvolvimento através da revisão rápida de tratamentos inovadores que têm o potencial para salvar vidas.

De https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm581216.htm